Especialistas del Centro Médico de la Universidad Rush de Chicago prueban un nuevo fármaco, llamado CERE-120, como terapia para aumentar la probabilidad de reparación y protección de las células afectadas por el mal de Parkinson.
El producto, que ya está siendo desarrollado por la compañía Ceregene Inc., es de transferencia génica experimental y contiene el gen que codifica la neuturina, una proteína humana natural también conocida como factor neurotrófico.
La enfermedad de Parkinson es un trastorno progresivo que lleva a la rigidez muscular, temblores y movimientos lentos. En Estados Unidos afecta aproximadamente a un millón de personas.
El estudio está parcialmente financiado por la Fundación Michael J. Fox para la Investigación de Parkinson, y recurre a una neurocirugía para llevar la neuturina directamente a las neuronas degeneradas en el cerebro.
En investigaciones anteriores, la neuturina demostró que mejora la función cerebral y repara células que degeneran en la enfermedad, por lo que se confía en que la terapia genética tenga el potencial para retrasar su progresión.
En tres ensayos previos, los investigadores demostraron que el CERE-120 era seguro en 50 pacientes con Parkinson que fueron seguidos durante cinco años.
"Los datos preliminares de la Fase I del estudio son alentadores y el primer ensayo de Fase II mostró una mejoría en los pacientes que fueron evaluados de 15 a 18 meses después del tratamiento", dijo Christopher Goetz, director del Programa de Trastornos de Movimiento y Enfermedad de Parkinson de la UR.
Los expertos realizan un nuevo ensayo que pondrá a prueba la eficacia de CERE-120 mediante un aumento de la dosis de la terapia génica en dos áreas claves del cerebro dañadas por la enfermedad.
La mitad de los participantes del estudio se someterá a una cirugía para recibir una dosis de CERE-120, y posteriormente a un estudio de comparación con el otro grupo de participantes que recibirán tratamientos tradicionales.
Además de los especialistas de la Rush, participan en el estudio investigadores de las universidades de California, Columbia, Pennsylvania, entre otras.