La nueva terapia génica CRISPR-Cas9 es una herramienta molecular para corregir el genoma de las células dañadas. (ARCHIVO)
La nueva terapia génica CRISPR-Cas9 es una herramienta molecular para corregir el genoma de las células dañadas, este descubrimiento cortara el ADN para modificar la secuencia o insertar una nueva.
La Universidad de Salud y Ciencias de Oregón (OHSU), en Portland, en colaboración con las farmacéuticas Editas Medicine de Cambridge, Massachusetts, y Allergan de Dublín, realizaron un ensayo clínico para evaluar las características de edición de genes CRISPR-Cas9 para la eliminación de mutaciones que causan la amaurosis congénita de Leber 10 (LCA10) que provoca la ceguera en la infancia.
Mark Pennesi especialista en enfermedades hereditarias de la retina menciona que este tratamiento elimina la mutación en el gen CEP290, que es la que ocasiona la amaurosis congénita que impide el funcionamiento de los fotorreceptores de la retina.
Cabe señalar que las mutaciones del gen CEP290 desactivan las células sensibles a la luz llamadas fotorreceptores, que están presentes y vivas en las personas que padecen LCA10.
